Autolus: Investment Case Further Entrenched With Latest Interim FELIX Data

Autolus-Therapeutika (NASDAQ:AUTL) ist ein großartiges spekulatives Biotech-Spiel, das man sich ansehen sollte. Der Grund, warum ich das sage, ist, dass es weitergegangen ist und das erreicht hat, worüber ich in dem vorherigen Artikel gesprochen habe, den ich geschrieben habe, nämlich betitelt “Autolus Therapeutics: Kurzfristiger Catalyst plus mehrere Bio-Deals könnten die Dynamik verändern”. Der Grund, warum ich jetzt glaube, dass dieser Investment Case nun weiter verfestigt ist, hat damit zu tun, dass er positive Zwischenergebnisse aus der laufenden Phase-1b/2-FELIX-Studie erzielt hat, in der Obe-Cel für die Behandlung von Patienten mit rezidivierendem/refraktärem Akutpatienten verwendet wurde Lymphoblastische Leukämie [ALL]. Dabei handelte es sich um Analysen vorab geplanter Zwischenergebnisse, die für diese zulassungsrelevante Studie veröffentlicht werden sollten. Es wurde festgestellt, dass die FELIX-Studie der Phase 1b/2 den primären Endpunkt der Gesamtremissionsrate (ORR) von 70 % in einer Zwischenanalyse von 50 Patienten erreicht hatte mit rezidivierter/refraktärer ALL. Diese Zwischenanalyse ist sehr wichtig und zeigt nun, dass die Chance für Autolus, bis Ende 2023 einen Biologics Licensing Application (BLA) bei der FDA einzureichen, jetzt viel größer ist. Nicht nur das, es schafft auch einige andere Katalysatormöglichkeiten, auf die sich die Anleger freuen können. Das heißt, es wird erwartet, bis Ende 2023 zusätzliche Ergebnisse aus dieser Phase-1b/2-FELIX-Studie bei erwachsenen r/r ALL-Patienten vorzulegen. Bis dahin sollen diese zuletzt veröffentlichten positiven Zwischenanalyseergebnisse auf einer medizinischen Konferenz Mitte präsentiert werden -2023. Der letzte Grund, warum ich glaube, dass diese Biotechnologie gut in Betracht gezogen werden sollte, ist, dass sie bereits das nötige Geld gesammelt hat, um diese Katalysatoren im Jahr 2023 zu überwinden die Fähigkeit, es zur Behandlung anderer B-Zell-Malignitäten zu bewegen, das sind die Gründe, warum ich glaube, dass es ein gutes spekulatives Biotech-Spiel ist, das man sich ansehen sollte. Apropos Partnerschaften: Autolus hat einen Sicherheitsschalter für seine CAR-Technologie, der sehr gefragt zu sein scheint, zusammen mit einer anderen Art von chimären Antigenrezeptoren [CAR] Technologie, die Dual Targeting CARs ist. Es bildete eine Partnerschaft mit Cabaletta Bio (CABA) erst letzte Woche, damit das Biotech seine Technologie nutzen konnte. Zuvor konnte es eine Partnerschaft mit einem großen Pharmaunternehmen wie z Bristol Myers Squibb (BMY) und eine Option wurde entnommen Moderne (MRNA) in einem früheren Deal, der vor ein paar Jahren gemacht wurde.

Obe-Cel hat sich in einer vorgeplanten Zwischenanalyse bei rezidivierten/refraktären Erwachsenen mit akuter lymphoblastischer Leukämie bewährt

Wie ich eingangs oben betont habe, hat Autolus den Katalysator erreicht, den ich im vorherigen Artikel erwähnt hatte, nämlich die erwartete Veröffentlichung der Ergebnisse der FELIX-Studie. Es veröffentlichte nicht nur Zwischenergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-1b/2-FELIX-Studie, sondern stellte auch fest, dass der primäre Endpunkt erreicht wurde. Diese zulassungsrelevante Studie im Spätstadium rekrutierte 50 Erwachsene mit rezidivierter/refraktärer akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL). Letztendlich wird erwartet, dass insgesamt 100 Erwachsene mit r/r ALL aufgenommen werden. Dies ist eine stark unterversorgte Patientenpopulation, daher wurde die Studie als einarmige Studie konzipiert. Das heißt, alle diese Patienten hatten nur eine Behandlung mit obe-cel erhalten. Der primäre Endpunkt dieser klinischen Studie war die ORR von bis zu 24 Monaten. Die ORR wurde als jene Patienten festgelegt, die entweder ein vollständiges Ansprechen erreicht hatten [CR] oder vollständiges Ansprechen mit unvollständiger Wiederherstellung des Blutbildes [CRI] die von einem unabhängigen Response Review Committee (IRRC) bewertet wurde. Der primäre Endpunkt wurde erreicht, weil die Zwischenanalyse dies zeigte obe-cel konnte eine ORR von 70 % erreichen bei den 50 r/r erwachsenen ALL-Patienten, die untersucht wurden. Auf der Sicherheitsseite war obe-cel tolerierbar und hatte ein überschaubares Sicherheitsprofil. Etwa 3 % der Patienten hatten ≥Zytokinfreisetzungssyndrom 3. Grades [CRS] und 8 % Immuneffektorzell-assoziiertes Neurotoxizitätssyndrom ≥ Grad 3 (ICANS). Die positive Zwischenanalyse bringt mehrere Katalysatoren mit sich, auf die sich die Anleger in diesem Jahr freuen können. Mitte 2023 will sie diese Ergebnisse beispielsweise auf einer Ärztekonferenz präsentieren. Ein zweiter Katalysator wäre die Veröffentlichung der vollständigen Ergebnisse der FELIX-Studie der Phase 1b/2 bis Ende 2023. Der letzte und wahrscheinlich wichtigere Katalysator wäre, dass Autolus Therapeutics seinen Biologics Licensing Application (BLA) bei der FDA für die Behandlung von einreicht Patienten mit ALL, was vor Ende 2023 erwartet wird.

Sicherheitsschaltertechnik stark nachgefragt

Das langfristige Potenzial von Autolus Therapeutics liegt nicht nur in der Weiterentwicklung seiner eigenen klinischen Produkte. Es konnte in den letzten Monaten mehrere Partnerschaftsverträge mit angesehenen Pharmaunternehmen abschließen. Die entwickelten Partnerschaften bestehen mit Unternehmen wie Bristol-Myers Squibb, Moderna und Cabaletta Bio, wie ich oben erwähnt habe. Die jüngste Partnerschaft beinhaltet einen Deal, den Autolus mit Cabaletta Bio abgeschlossen hat. In Bezug auf das Partnerschaftsabkommen von Cabaletta Bio will das Unternehmen den proprietären RQR8-Sicherheitsschalter von Autolus für den Einsatz bei Autoimmunerkrankungen verwenden. Dies wird die erste Entwicklungsindikation sein, die mit diesem Switch vorangetrieben wird, Cabaletta Bio hat jedoch die Option, die „Safety Switch“-Technologie in bis zu 4 zusätzlichen Therapiezielindikationen einzusetzen, falls es sich dafür entscheidet. Dieser Deal war nicht der erste, der für den RQR8-Sicherheitsschalter zur Verwendung in fortschrittlichen Zelltherapien abgeschlossen wurde. Ein Vertrag wurde mit Bristol Myers Squibb geschlossen, um Zugang zum RQR8-Sicherheitsschalter für seine Zelltherapieprogramme zu erhalten. Dann wurde eine weitere Lizenzoption mit Moderna abgeschlossen, um die Bindertechnologie von Autolus zu erhalten. Was Autolus in Bezug auf seine Technologie getan hat, ist, dass es zwei verschiedene Arten von chimären Antigenrezeptoren (CARs) integriert hat. Die erste ist als “Fast Off Rate” CARs bekannt, was im Wesentlichen bedeutet, wie schnell Bindemittel aus einer Zelle freigesetzt werden. Dies ist die Technologie, die Moderna für sein unbekanntes immunonkologisches Ziel erhalten wollte. Die zweite Art von Technologie ist als „Dual Targeting CARs“ bekannt, die, wie der Name schon sagt, auf zwei Proteine ​​gleichzeitig abzielt.

Finanzen

Laut der 6-K SEC-Einreichung verfügte Autolus Therapeutics zum 30. September 2022 über 163,1 Millionen US-Dollar. Seit ich diesen Barmittelbestand jedoch das letzte Mal zur Kenntnis genommen habe, konnte das Unternehmen mehrere Transaktionen durchführen/abschließen, um Mittel für seine Pipeline zu beschaffen . Ich habe letztes Mal über die Blackstone Life Sciences-Transaktion geschrieben, bei der 250 Millionen Dollar an Eigenkapital und Produktfinanzierung angekündigt wurden. In jüngerer Zeit erhielt Autolus jedoch 75 Millionen US-Dollar auf der Grundlage dieses Deals. Warum? Weil es zwei Schlüsselpunkte des Vertrags erfüllt hat. Der erste erreichte Punkt war die Veröffentlichung der positiven vorgeplanten Zwischenanalyseergebnisse aus der zulassungsrelevanten Phase-1b/2-FELIX-Studie, in der obe-cel zur Behandlung von Erwachsenen mit r/r ALL verwendet wurde, wie ich oben ausgeführt habe. Dieses Ereignis selbst löste eine der Meilensteinzahlungen in Höhe von 35 Millionen US-Dollar aus. Darüber hinaus erhielt das Unternehmen eine weitere Meilensteinzahlung in Höhe von 35 Millionen US-Dollar für den Abschluss geplanter Aktivitäten des Herstellungsprozesses. Insgesamt erhielt das Unternehmen 70 Millionen US-Dollar von Blackstone für das Erreichen dieser beiden Meilensteine. Mit ein paar verbleibenden Meilensteinen gibt es noch etwas zusätzliches Geld zu verdienen, während Obe-Cel die klinische Pipeline durchläuft. Es hatte auch am 9. Dezember 2022 ein ADS-Angebot in Höhe von 150 Millionen US-Dollar eingereicht. Die Konsortialbanken haben ihre Option nur teilweise ausgeübt, nachdem alles gesagt und getan war, aber der Schlüssel ist, dass Autolus mit allen im Rahmen des Angebots verkauften Aktien ungefähr 163,9 Millionen US-Dollar in bar aufgebracht hat.

Risiken für Unternehmen

Es gibt mehrere Risiken, denen Händler/Investoren bewusst sein sollten, bevor sie in diese Biotechnologie investieren. Das erste zu berücksichtigende Risiko bezieht sich auf die laufende zulassungsrelevante Phase-1b/2-FELIX-Studie, in der obe-cel zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidivierter/refraktärer akuter lymphoblastischer Leukämie eingesetzt wird [ALL]. Es gibt zwei Gründe, warum dieses Programm ein großes Risiko darstellt. Der erste Grund liegt darin, dass nur vorgeplante Zwischenanalyseergebnisse veröffentlicht wurden. Allerdings werden die endgültigen Ergebnisse dieser zulassungsrelevanten klinischen Studie voraussichtlich nicht vor Ende 2023 veröffentlicht. Es gibt keine Garantie dafür, dass die endgültigen Ergebnisse dieser Studie ähnlich oder erfolgreich sein werden. Zumal weitere Patienten in diese Studie rekrutiert werden sollen. Der zweite Grund ist, dass selbst wenn bis Ende 2023 ein Biologics Licensing Application (BLA) für obe-cel bei der FDA eingereicht wird, es keine Garantie dafür gibt, dass er von dieser akzeptiert wird. Schließlich müssen alle behördlichen Anträge für die Marktzulassung bewertet werden, was bedeutet, dass es keine Gewissheit gibt, dass diese Behandlung letztendlich für die Behandlung dieser Patientenpopulation zugelassen wird.

Das zweite Risiko würde sich auf alle laufenden Kooperationsvereinbarungen beziehen, die Autolus mit mehreren der oben erwähnten Pharmaunternehmen geschlossen hat. Während diese Programme derzeit geprüft werden, könnte jeder dieser Partner beschließen, seine jeweiligen Geschäfte aus irgendeinem Grund zu beenden. es könnte entweder an der mangelnden Sicherheit/Wirksamkeit des Programms selbst liegen oder an einer Verschiebung in die beabsichtigte Richtung. Dies bedeutet, dass Autolus mehrere Meilensteinzahlungen sowie mögliche zukünftige Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz der vermarkteten Produkte verlieren könnten. Das letzte zu berücksichtigende Risiko betrifft die Finanzen. Während es gerade eine Barbeschaffung in Höhe von 163,9 Millionen US-Dollar vervollständigen konnte, hat sich das Biotech-Unternehmen auf die Notwendigkeit verlassen, Barmittel aufzubringen, um seine Pipeline zu finanzieren und seine Produktionsanlage zu bezahlen. Ich gehe davon aus, dass mindestens bis Ende 2023 wieder eine weitere Geldbeschaffung stattfinden wird. Mehr als wahrscheinlich glaube ich, dass eine weitere Geldbeschaffung nach der Veröffentlichung der endgültigen Ergebnisse der laufenden zulassungsrelevanten FELIX-Studie der Phase 1b/2 bis Ende 2023 erfolgen wird.

Abschluss

Die abschließende Schlussfolgerung ist, dass Autolus Therapeutics ein gutes spekulatives Biotech-Spiel ist, das man sich ansehen sollte. Der Grund, warum ich das glaube, liegt an dem, was ich eingangs oben hervorgehoben habe, nämlich dass es in einer vorgeplanten Zwischenanalyse der FELIX-Studie der Phase 1b/2 einen Proof of Concept erbringen konnte. Es zeigte sich, dass eine Gesamtremissionsrate (ORR) von 70 % erreicht wurde, wenn obe-cel Erwachsenen mit rezidivierter/refraktärer akuter lymphoblastischer Leukämie (r/r ALL) verabreicht wurde. Die gute Nachricht ist, dass dieses Biotech-Unternehmen Obe-Cel entwickelt, das gegen andere bösartige B-Zell-Erkrankungen wie B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphom (B-Zell-NHL), chronische lymphatische Leukämie (CLL) und primäres ZNS-Lymphom eingesetzt werden soll. Noch besser ist, dass es die beiden Arten von Technologien hat, die ich oben erwähnt habe. Eine Technologie sind die Dual Targeting CARs und die andere die Fast Rate Off CARs. Es hat nicht nur den Machbarkeitsnachweis mit der Nutzung seiner Technologien erbracht, sondern war auch in der Lage, darauf basierende Partnerschaften einzugehen. Dazu gehören Partnerschaften mit Unternehmen wie Moderna, Bristol-Myers Squibb und Cabaletta Bio. Da bis Ende 2023 zusätzliche Ergebnisse aus der zulassungsrelevanten Phase-1b/2-FELIX-Studie veröffentlicht werden sollen, zusammen mit dem BLA-Antrag bei der FDA, der im selben Zeitraum erwartet wird, sind dies die Gründe, warum ich glaube, dass Autolus Therapeutics ein großer Spekulant ist Biotech-Spiel zu untersuchen.

Anmerkung des Herausgebers: Dieser Artikel behandelt ein oder mehrere Wertpapiere, die nicht an einer großen US-Börse gehandelt werden. Bitte beachten Sie die mit diesen Aktien verbundenen Risiken.